人工智能在FDA的存续已无悬念，但随着其最有力的倡导者之一、前局长Marty Makary的离任，AI的整合与演进路径可能不再是一条直线。

Makary曾力推更为集中的AI治理方式，并推动部署了机构级工具Elsa——一个大型语言模型，可通过承担撰写和总结报告等支持性任务来加速审评与评估。FDA还于2024年12月宣布计划扩大代理型AI（agentic AI）在上市前审评、检查及行政事务中的应用。

根据两党政策中心（Bipartisan Policy Center）的研究，2024至2025年间，FDA报告的AI用例数量激增148%，这与联邦政府整体推动利用该技术的趋势相吻合。

代理局长Kyle Diamantas表示，AI仍是FDA的首要优先事项。然而，近期高层离职潮——包括Makary、首席人工智能官Jeremy Walsh以及代理首席信息官Sridhar Mantha——已引发外界对AI实施前景的质疑。

“目前尚不清楚FDA全局性AI工作的领导与治理结构将如何演变。”Parexel首席人工智能与监管战略官、前FDA AI政策官员Tala Fakhouri表示。

Fakhouri指出，FDA官员近期在会议上谈及AI时，均代表各自部门，这可能预示着将回归此前那种分散、按部门各自为政的AI推进方式。与此同时，提升AI使用透明度及推进AI相关政策制定的努力也可能放缓。

这些潜在挫折主要涉及FDA内部对AI的使用，而非针对药企在自身工作中应用该技术的监管政策。迄今为止，FDA关于申办方使用AI的政策并未发生变化。

“我预计那里不会有变化，这是好事。”Fakhouri说。

AI应用的持续演进

近年来，FDA内部利用AI减轻员工工作负担的做法稳步推进。Fakhouri介绍，Elsa源于CDER（药品评价与研究中心）开发的程序CDER GPT。FDA在原始程序基础上扩展，采用检索增强生成（RAG）系统以减少AI幻觉。该系统旨在将大型语言模型限定于一个经过验证的可信信息数据库内，并根据机构内各中心的具体需求进行定制。

这使得员工能够借助该工具获取与其岗位职责相关的信息。例如，员工可快速生成针对某项提案的行业评论摘要，或由新药办公室（Office of New Drugs）利用Elsa快速生成跨越数年的监管提交历史。

尽管Elsa已被用于此类繁重任务，但Fakhouri认为该技术并未用于最终决策。

不过，“员工可以利用这些工具来增强自身工作。我们都应对此感到欣慰。”她说。

FDA的AI项目未来应走向何方

Fakhouri指出，FDA在流程中如何使用AI的透明度仍然不足。

“如果监管者以特定方式使用AI来辅助审评员工作或充当审评助理，我认为行业有必要了解这些使用场景。”Fakhouri说。

详细说明FDA如何使用AI，也有助于促进与行业的协作。

“如果我是申办方或代表申办方准备提交材料的CRO，我可以按照可能对审评员和AI助手有用的数据标签和信息来准备提交包。”她说。

Fakhouri预计，随着时间推移，FDA将朝着更高透明度迈进。

“但这需要机构内处于领导职位的人意识到这一点，并真正推动其实现。”她补充道。

Fakhouri还希望FDA能简化影响行业的AI相关规则制定，例如如何验证用于临床试验的AI工具。

在Makary领导下，政策变更有时会通过传统FDA指导文件流程之外的期刊文章或新闻发布会来宣布。但在Diamantas领导下，机构似乎正回归原有规范——他近期确认，前局长的非正式声明不代表官方政策。

“他们将遵循常规的指导与政策制定流程。”Fakhouri说。

虽然传统规则制定能为制药行业提供确定性，但该过程可能较为缓慢，在药企快速采用不同AI平台之际，也会带来自身挑战。

“即使是最快的指导文件，可能也需要一年时间。在AI时代，一年非常漫长。”她说。

在结构性与灵活性之间找到平衡，将是FDA面临的关键政策挑战之一。

“我不确定解决方案是什么，但需要更敏捷、灵活的政策制定，或许还需要行业与监管者之间更频繁的沟通。”她说。